(FDA)已接受该公司的常染色体显性多囊肾(ADPKD)治疗药物tolvaptan(托伐普坦)优先评审申请(NDA)。作为申报依据的III期临床试验结果在线发表于《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)。1
ADPKD是一种遗传性基因疾病,特点是肾脏中发生多个囊肿。在世界范围内,ADPKD是最常见的遗传性肾病,在肾功能衰竭所有最常见病因中排行第四,据估计,全球范围内诊断率介于1:1,000至1:4,000。
Tolvaptan(托伐普坦)是选择性V2 血管加压素受体拮抗剂,据推测,它是通过减少肾囊肿的发生和生长来延缓ADPKD进展的,肾囊肿是该病的特征性表现,常伴有疼痛、高血压、肾功能减退,最终导致肾功能衰竭。
托伐普坦的副作用
由于托伐普坦作用比较特异,不会排出体内的钠,所以相关的副作用也要小很多,对肾脏损害非常小,所以可以用于肾功能不全的患者,
主要副作用有:视力模糊、口干、皮疹、尿频、口腔异味、恶心、胃痛、呼吸困难、体重减轻、疲倦无力、呕吐等